Por: Maria Camila Gonzalez Mosquera

Un bebé en EE.UU. es tratado con una terapia genética CRISPR diseñada exclusivamente para su ADN, abriendo una nueva era en la medicina de precisión.

En un avance médico sin precedentes, el Children’s Hospital of Philadelphia ha sido el escenario donde un bebé ha recibido la primera terapia de edición genética CRISPR-Cas9 personalizada del mundo. Este procedimiento marca un hito en la aplicación clínica de la tecnología CRISPR, que hasta ahora se utilizaba principalmente en la investigación.

Los doctores Kiran Musunuru y Rebecca Ahrens-Nicklas lideraron este esfuerzo innovador. Musunuru, experto en medicina genómica, diseñó la terapia mientras que Ahrens-Nicklas, especialista en genética médica pediátrica, supervisó su aplicación clínica. Ambos han destacado la importancia de este tratamiento personalizado, que abre nuevas posibilidades para tratar enfermedades genéticas con un enfoque más dirigido y eficaz.

El bebé, cuya identidad se mantiene en reserva, padecía una enfermedad genética rara y potencialmente mortal. La terapia CRISPR fue diseñada para corregir específicamente la mutación genética que presentaba, lo cual no solo representa una esperanza de vida más larga y saludable para el pequeño paciente, sino también un prometedor futuro para otros pacientes con condiciones similares.

Este caso no solo refleja un avance técnico, sino también un cambio paradigmático en el tratamiento de enfermedades genéticas. La capacidad de adaptar las intervenciones médicas al perfil genético de cada individuo podría transformar radicalmente nuestra aproximación a la medicina, ofreciendo tratamientos más seguros y efectivos. Este éxito en el CHOP es un testimonio del potencial de la medicina personalizada y un paso adelante hacia su aplicación más amplia.